Новое лекарство против рака обещает стать впечатляющим триумфом молодой области медицины — генной терапии.
Борец с мутацией: Лекарство против рака
Позиционно-эмиссионная томография пациента с меланомой. Количество и размеры злокачественных опухолей (на снимках – черные) существенно упали уже за 15 дней приема экспериментального препарата

Меланома — одна из самых опасных форм рака, очень плохо поддающаяся лечению. Однако большие надежды вселяет новое экспериментальное лекарство, блокирующее опасные мутации, связанные с образованием и развитием злокачественной опухоли. Тесты показали, что оно приводило к заметному уменьшению опухолей у более чем 80% больных. Препарат этот блокирует ген BRAF, который у больных меланомой проявляет избыточную активность.

Возможно, новый препарат станет одним из самых впечатляющих успехов такой молодой и многообещающей отрасли медицины, как генная терапия. Современные исследования в области генетики, в том числе и процессов, связанных с развитием рака, позволяют надеяться, что именно этот подход, куда более ювелирный, нежели суровая химиотерапия, позволит, в конце концов, победить этот кошмар, воздействуя избирательно и точно лишь на опухолевые клетки, несущие определенные мутации.

Пока в США одобрены к применению лишь считанные подобные препараты — и большинство из них «атакуют» мутации, которые довольно редко встречаются и, следовательно, способны помочь лишь небольшому числу больных — в лучшем случае, 20% из них.

Зато мутация в гене BRAF куда более распространена. Еще в 2002 г. было показано, что она нарушает регуляцию за действием кодируемого им белка и приводит к его гиперактивности. Избирательно подавляя этот белок, можно добиться впечатляющих результатов. По крайней мере, об этом сообщают проводящие тестирование нового препарата фармацевтические компании — гигант Roche и стартап Plexxikon.

По их данным, из 48 больных меланомой носителей мутации BRAF 37 положительно отреагировали на прием лекарства, число и размеры их опухолей снизились более чем на 30%, причем у 3-х пациентов они исчезли полностью. У 30% больных опухоли перерождались в плоскоклеточную карциному, которая далеко не столь опасна, удаляется хирургическим путем, а нередко и вовсе проходит сама собой.

Конечно, прежде чем новый препарат поступит в продажу, будут проведены новые тесты. Да и панацеей он вовсе не является. Как и в случае других лекарств для генной терапии, пациенты после 3−24 месяцев приема иногда вырабатывают странную «устойчивость» к его воздействию. Возможно, эту проблему удастся обойти, используя лекарство совместно со специальными добавками, как это сделали создатели Gleevec, лекарства для борьбы с некоторыми видами лейкемии.

Читайте также: «Обратный отсчет курильщика».

По публикации MIT Technology Review