Ученые успешно использовали ВИЧ в генной терапии для детей с «синдромом мальчика в пузыре»
Для детей с этим заболеванием даже простые повседневные действия могут быть смертельно опасны
Научное название «синдрома мальчика в пузыре» – тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД). Болезнь может быть вызвана широким спектром генетических мутаций, которые отключают иммунную систему пациента. Для детей с этим заболеванием даже простые повседневные действия, такие как объятия родителя, связаны с огромными рисками, так как это может привести к инфекции. Из-за отсутствия иммунных клеток любая инфекция смертельно опасна.
Обычно дети с ТКИД постоянно принимают антибиотики. Однако это – краткосрочное решение. Теперь новое исследование, опубликованное в New England Journal of Medicine, показывает, что подход к генной терапии с использованием отключенного и модифицированного ВИЧ (лентивируса) для исправления ошибочной генетической мутации у детей успешно работает.
Результаты показали, что 48 из 50 детей, участвовавших в испытаниях, были успешно вылечены без побочных эффектов или осложнений. Для двоих детей терапия не сработала. Они вернулись к стандартным методам лечения.
Исследователи считают, что в случае одобрения новая технология редактирования генов может стать стандартным методом лечения ТКИД, а также, возможно, «многих других генетических состояний».
Ранее мы рассказывали о том, как ученым впервые удалось воспроизвести первые этапы заражения ВИЧ в пробирке. Подробнее об этом – в нашем материале.
