Генная терапия помогла в лечении тяжелой болезни глаз
Это генетическое заболевание поражает зрительный нерв и может привести к потере зрения. Биологи предложили генную терапию, которая может вылечить пациентов с такой болезнью
Доминантная атрофия зрительного нерва или оптическая нейропатия Кьера представляет собой наследственное заболевание, которое вызывает дегенерацию зрительного нерва во взрослом возрасте. Тяжесть заболевания может варьироваться от ухудшения зрения и дальтонизма до полной потери зрения. Ранее исследователи показали, что за развитие этой болезни отвечает ген OPA1, который кодирует белок, помогающий митохондриям выполнять свои функции.
Без белка, производимого OPA1, митохондрии начинают работать не так, как нужно и функции митохондриальной сети нарушаются. Биологи из Тринити-колледжа в Дублине разработали новую генную терапию, которая успешно защитила зрительные нервы мышей от дисфункции митохондрий.
Ученые также обнаружили, что их генная терапия улучшила работу митохондрий в клетках человека, которые содержали мутации в гене OPA1. Это значит, что новый метод лечения может быть эффективен и для людей. Новая терапия основана на использовании вирусов. Вирусы заражали поврежденные клетки и доставляли в них ген OPA1.
Искусственные вирусы безвредны для клеток и никак не повлияют на человека при введении внутрь. Такой метод позволил ученым изменить функционирование митохондрий в поврежденных клетках и повысить их способность производить энергию. По словам авторов, их стратегию можно использовать также для лечения болезней Паркинсона и Альцгеймера.