Создан первый в мире гель, который лечит повреждения у людей с «синдромом бабочки»
«Синдром бабочки» – заболевание, при котором на коже появляются раны, пузыри и эрозии даже от самых незначительных травм
«Синдром бабочки» или буллезный эпидермолиз – наследственное заболевание, из-за которого кожа становится настолько хрупкой, что может повредиться от малейшего прикосновения, как крылья бабочки.
Заболевание проявляется с ранних лет. У больных детей наблюдаются мутации в гене COL7A1, который кодирует коллаген VII. Коллаген VII – жизненно важный структурный белок, поддерживающий кожу.
Один из способов лечения «синдрома бабочки» – пересадка стволовых клеток. Однако этот инвазивный метод требует пересадки кожи, что дорого и требует анестезии и госпитализации.
В новом исследовании, опубликованном в журнале Nature Medicine, ученые обратились к генной терапии, чтобы добавить рабочую копию COL7A1 обратно в клетки кожи людей с этим заболеванием.
Сначала команда провела испытания на мышах и культивируемых клетках, а затем перешла к клиническим испытаниям.
В исследовании приняли участия 31 ребенок и взрослый, страдающие «синдромом бабочки». Лечение проводилось с помощью геля, который наносился на кожу в определенных участках.
Спустя 12 недель 70% ран, обработанных гелем, зажили. Для сравнения: в контрольной группе с плацебо заживление наблюдалось только у 20% участников.
Исследование также не выявило никаких серьезных побочных эффектов.
Теперь ученые собираются обратится в Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, чтобы получить разрешение на лечение гелем.