Собственно гены составляют лишь около 2,5−3% ДНК человеческого генома, и причиной развития генетически обусловленных заболеваний зачастую является не поломки генов, а мутации остальной, некодирующей части ДНК. Часть ее предназначена для регулирования генной активности и упаковки ДНК в хромосомы. По различным данным, действительно бесполезной является от 5% до 50% некодирующей ДНК. Впрочем, вопрос об этой значительной части нашего генома остается открытым: вполне возможно, что и эта «мусорная» ДНК выполняет какие-то важные функции.
Ученые под руководством профессора Марио Капеччи (Mario Capecchi) занимаются разработкой методов прицельного «нокаутирования» генов и некодирующих фрагментов ДНК. Избирательное «отключение» позволяет изучать функции отдельных генов и моделировать различные генетически обусловленные заболевания.
По словам Капеччи, существующая методика «нокаутирования» генов очень хороша, однако существенным ее недостатком является дороговизна. Создание линии мышей с нокаутированным геном стоит около 10 тыс. долларов США. Простой расчет показывает: на то, чтобы по одному нокаутировать все 20 тыс. мышиных генов, придется потратить 200 млн. долларов, а если к ним прибавить еще около 300 тыс. некодирующих последовательностей, изучение мышиного генома обойдется минимум в 3 млрд. долларов.
Авторы же предлагают новый метод, позволяющий значительно ускорить создание трансгенных животных и снизить затраты на создание линии мышей с одним нокаутированным геном или некодирующей последовательностью до 200 (!) долларов.