Команда китайских ученых из Сычуанского университета первой в мире ввела в организм пациента клетки, гены которых были модифицированы с помощью CRISPR-Cas9. Похоже, началась новая эра в биомедицине.
Проведена первая модификация генов у людей

Во время первого эксперимента пациенту ввели модифицированные клетки его собственной иммунной системы, чтобы те более эффективно боролись с раковыми клетками. Китайский эксперимент может означать старт настоящей международной гонки по применению техники модификации генов по всем миру.

Технология CRISPR-Cas9 — это ДНК-конструкт, который можно ввести в любой организм — в данном случае, в клетку иммунной системы, чтобы модифицировать геном данного организма. Технология работает в три этапа: сначала последовательность РНК прокладывает путь конструкту CRISPR к требуемой части ДНК, затем энзим Cas9 «вырезает» этот сегмент, после чего возможно вставить новую последовательность ДНК вместо удаленного сегмента генома. В случае китайского эксперимента ученые осуществили только две стадии. Они извлекли иммунные клетки у пациента, больного раком легких с метастазами, а потом удалили из клеток генный код, благодаря которому производится белок PD-1. Он останавливает или замедляет реакцию иммунной системы, и раковые клетки могут им воспользоваться, чтобы тело не реагировало на заболевание в полную силу.

После удаления белка клетки культивировали, чтобы увеличить их количество, а затем ввели обратно пациенту. Это первая инъекция из двух, после чего настанет очередь еще девяти пациентов, для которых запланировано от двух до четыре инъекций модифицированных клеток, в зависимости от состояния больных.

Как китайский эксперимент, так и грядущий американский (запланированный на начало 2017 года) — в ходе которого иммунные клетки 18 пациентов не только лишат белка PD-1, но и добавят туда белок, который напротив помогает выискивать раковые клетки — направлены на то, чтобы проверить безопасность лечения с помощью CRISPR, а не на излечение как таковое. Если не последует осложнений, то масштабы вмешательства значительно увеличат, и новая техника может полностью заменить текущее лечение, в ходе которого PD-1 нейтрализуют с помощью антител.

На наших глазах развивается кардинально новая форма медицины, и насколько она изменит человека, покажет только время.