Одно из самых перспективных направлений в биологии — оптогенетика- наконец-то будет протестирована на человеке. Раньше опыты производили только над мышами. Модифицируя ДНК здоровых клеток глаза, ученые надеются научиться лечить слепоту.

HBO
Пигментный ретинит

Оптогенетика использует свет для того, чтобы управлять нервными клетками и экспрессией генов. До сих про были проделаны бесчисленные опыты на мышах, а в марте RetroSense Therapeutics под руководством Анны Арбор, штат Мичиган, запустили первое клиническое исследование. Его предмет — лечение пигментного ретинита, дегенеративного заболевания глаз, часто ведущего к слепоте (в России им страдает около 50 тысяч человек, а в мире — 1,5 миллиона).

Пигментный ретинит разрушает фоторецепторы сетчатки. Их функцию компания RetroSense собирается сообщить ганглиозным клеткам, которые в здоровых глазах передают сигналы от фоторецепторов к мозгу.

Чтобы в ганглиозных клетках начали вырабатываться светочувствительные белки опсины, в их ДНК встроят кодирующие эти белки гены. Для того, чтобы «принести» нужные гены в ядра ганглиозных клеток и встроить их в ДНК, используют безвредные вирусы, которые могут транспортировать большие молекулы на своей гликопротеиновой оболочке. Этот метод называется генная терапия; подробнее о нем мы писали здесь.

Клетки с измененным геномом должны начать вырабатывать светочувствительные белки, способные фиксировать свет (правда, только в синей части спектра) и передавать сигнал в мозг.

В 2017 году начнется клиническое исследование подобной техники, но с белками, которые реагируют на красный, а не на синий свет — им занимается парижская фирма GenSight Biologics, которая уже завершила эксперименты с обезьянами.

Глаза — один из самых удобных предметов для оптогенетических экспериментов, в первую очередь потому, что в глаз не проникают иммунные клетки, которые в противном случае атаковали бы клетки с модифицированными генами. Кроме того, не нужны дополнительные устройства для стимуляции светом — он поступает снаружи. Однако в перспективе при помощи оптогенетики можно будет лечить другие органы и системы органов, — уже идут эксперименты на глухих мышах. Кроме того, есть надежда лечить дегенеративные заболевания мозга, например, болезнь Паркинсона, вживляя в мозг маленькие светоизлучающие приборы.